2月22日，CDE发布 《药审中心加快创新药上市申请审评工作程序（试行）》（征求意见稿）（下称《工作程序》），征求意见时限为自公示之日起两周。值得注意的是，《工作程序》的适用范围定为纳入突破性治疗药物程序的创新药，并明确沟通交流时限为30日，品种审评时限同优先审评品种时限为130日。

各个环节提出详细工作要求

2020年7月1日，新修订的《药品注册管理办法》正式施行，打开了我国药品审评审批工作流程优化，药品注册管理规范与加强的全新局面。而学习借鉴国际监管经验，新修订《药品注册管理办法》增设的“药品加快上市注册程序”一章引起广泛关注，突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批四个加快通道的设立，为鼓励创新和满足临床急需提供了有效路径。

其中，“突破性治疗药物”与“附条件批准”无疑是最受行业关注的两大加速路径。新修订《药品注册管理办法》明确，药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。而对于获得突破性治疗认定的药物，CDE将会优先配置审评资源，加强沟通交流和指导，极大缩减新药从研发到上市的时间。

此番制定的《工作程序》主要分为适用范围及审评时限、工作程序、工作要求三大部分，并针对注册申请前期沟通、受理、审评的各个环节，制定出详细的工作要求。例如沟通交流环节就分为关键性临床试验相关和上市许可申请前（pre-NDA）两大类，对申请人在新药研发所处的不同时间段应该提交的研究资料和注意要点等方面都进行了着重的描述。

CDE相关负责人曾公开表示，突破性治疗药物工作程序总体思路与国际接轨，在设计时参考国外快速通道（Fast Track）和突破性疗法（Breakthrough Therapy），对具有明显临床优势的研究药物，在药物临床试验阶段，给予技术指导、全过程沟通等支持政策，以加快药物研制和上市进程。而从《工作程序》的相关要求便可以看到，CDE通过加强全流程沟通，提高完成临床试验效率，重点扶持和加速高价值新药研发的具体实践。

正如CDE在起草说明中所言，制定该工作程序的初衷是为了鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，及时总结转化抗疫应急审评工作经验，加快创新药品的审评速度。在业内看来，该工作程序以制度形式转化、巩固和扩大前期的成果与宝贵经验，将更加有力地帮助申请人推进药物的临床研发，加快相关创新药物的上市步伐。

90款创新药物被纳入名单

2020年7月8日，国家药监局正式发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》，对突破性治疗药物工作程序的适用范围、申请、审核认定、公示纳入、终止程序等关键内容均作出了具体要求。自该政策实施以来，目前已有90款创新药物被纳入突破性治疗品种名单，其中亦不乏已经上市的明星品种，例如恒瑞的卡瑞利珠单抗、君实生物的特瑞普利单抗、药明巨诺的瑞基仑赛、复星凯特的阿基仑塞、荣昌生物的维迪西妥单抗等。

另据统计，有41款药物在2021年获得了突破性治疗药物认定。从疾病治疗领域上来看，肿瘤领域毋庸置疑是催生突破性治疗药物的沃土，去年所占比例高达54%（22/41），肺癌、淋巴瘤、乳腺癌、宫颈癌等瘤种备受药企青睐。排在第二位的则是抗病毒感染方面的药物，占比为17%（7/41），其中包括4款乙肝药物、2款病毒所致的呼吸道感染疾病药物。此外，神经精神类药物（9.7%，4/41）、血液药物（7.3%，3/41）、皮肤药物（4.8%，2/41）、泌尿类药物、代谢类药物、自身免疫疾病类药物等均有药企涉猎。

而站在企业角度，恒瑞、强生和武田三家药企则是各自以3款药物获得CDE突破性治疗药物认定居于前列。其中，强生涉及的均是病毒感染类药物，包括JNJ-56136379、JNJ-73763989和JNJ-53718678；恒瑞的SHR0302、SHR3680和SHR6390则是分别涉及特应性皮炎、前列癌和乳腺癌三个适应症，武田的Maribavir、TAK-935、TAK-994则是分别涉及巨细胞病毒、儿科癫痫和发作性睡病三大治疗领域。安进、勃林格殷格翰和罗氏则各有2款药物上榜，紧随第一梯队，不过相关药物的适应症更多是集中在抗肿瘤领域。

业界普遍认为，随着《工作程序》公布与明确，突破性治疗药物有望进一步缩短其上市进程。不过有业内专家提醒，突破性治疗药物认定为相关药企在药物研发带来的首要价值是与监管机构更多的沟通交流机会，并非获批上市的承诺，药企需要认真把握这一寻求技术支持的绝佳途径。而随着科学技术和药物研发的不断进展，未来突破性治疗药物认定的标准门槛势必将越来越高，药物的临床价值永远是监管机构考虑的第一要素，产品只有取得临床疗效上的真正突破，方有资格角逐突破性治疗药物的这一黄金赛道。